Étude SAPPHIRE

Qu'est-ce que l'étude SAPPHIRE ?

L'objectif de l'étude SAPPHIRE est d'en savoir plus sur l'efficacité et la sécurité d'un médicament expérimental (ou à l'étude) appelé apitégromab chez les personnes atteintes d'amyotrophie spinale (AS) à apparition tardive. SAPPHIRE étudie l'apitégromab (SRK-015) afin de déterminer son efficacité par rapport à un placebo. Le placebo est une substance qui a la même apparence que le médicament à l'étude mais qui ne contient pas de médicament actif.

À l'heure actuelle, certains traitements approuvés permettent de traiter l'AS, mais il n'existe aucun traitement qui contribue spécifiquement à lutter uniquement contre l'atrophie musculaire dans l'AS. L'atrophie musculaire est une affection qui se caractérise par des muscles plus petits et plus faibles chez certaines personnes que chez leurs pairs. Les médecins cherchent à en savoir plus sur l'apitégromab et l'AS grâce à cette étude de recherche clinique.

Qui peut participer à l’étude SAPPHIRE ?

L'étude SAPPHIRE s'adresse aux personnes qui :

  • sont âgées de 2 à 21 ans.
  • sont atteintes d'amyotrophie spinale (AS) à apparition tardive.
  • prennent actuellement Spinraza® (nusinersen) ou Evrsydi® (risdiplam).

    « L'AS à apparition tardive » signifie que votre enfant ou vous-même êtes atteint d'une AS de type 2 (habituellement diagnostiquée avant l'âge de 2 ans), ou d'une AS de type 3 (généralement diagnostiquée après l'âge de 3 ans).

    D'autres critères s'appliqueront. Parlez à votre médecin pour savoir votre enfant ou vous-même pouvez participer à cette étude de recherche clinique.

Les participants de moins de 18 ans devront obtenir la permission (le consentement) de leur parent ou tuteur pour participer à l'étude.

Combien de temps l’étude SAPPHIRE durera-t-elle ?

Si votre enfant ou vous-même remplissez les conditions requises et décidez de participer à l'étude SAPPHIRE, la participation durera environ 18 mois et comprendra :

  • une période de sélection pouvant aller jusqu'à 28 jours ;
  • une période de traitement par le médicament à l'étude d'une durée maximale de 12 mois, au cours de laquelle les participants seront répartis de manière aléatoire (au hasard ; comme si on tirait à la courte paille) pour recevoir soit le médicament à l'étude, l'apitégromab, soit un placebo. Les participants continueront à prendre leur dose habituelle de nusinersen ou de risdiplam tout au long de l'étude SAPPHIRE.
  • Une période de suivi d'environ 5 mois.
Que se passera-t-il durant l'étude SAPPHIRE ?

Au cours de l'étude SAPPHIRE, il vous sera demandé, à vous ou à votre enfant, de :

  • répondre à des questions sur votre état de santé ;
  • effectuer des activités et de passer des tests ;
  • passer un examen clinique et des examens cardiaques ;
  • fournir des échantillons de sang et d'urine ;
  • effectuer un test de grossesse (si vous êtes une femme capable de devenir enceinte) ;
  • recevoir le médicament à l'étude ou l'injection de placebo en perfusion ;
  • continuer à prendre le nusinersen ou le risdiplam tel que prescrit.

Votre enfant ou vous-même pouvez toujours poser à tout moment des questions sur cette étude de recherche clinique ou sur le médicament à l'étude au médecin ou au personnel de l'étude SAPPHIRE.

Quels sont les coûts associés à la participation à l'étude SAPPHIRE ?

Votre enfant ou vous-même ne recevrez aucune rémunération directe pour votre participation à l'étude SAPPHIRE. Cependant, les frais de transport ou de stationnement liés aux visites dans le centre d'étude pourront vous être remboursés. Le médicament à l'étude ou le placebo sera administré gratuitement à vous-même ou à votre enfant et vous ne devrez pas payer les visites chez le médecin de l'étude, les analyses médicales, les examens ou les procédures nécessaires à l'étude SAPPHIRE.