SAPPHIRE-studie

Wat is de SAPPHIRE-studie?

Het doel van de SAPPHIRE-studie is om meer te weten te komen over de werkzaamheid en veiligheid van een experimenteel (onderzoeks)middel genaamd apitegromab bij mensen met later optredende spinale spieratrofie (SMA). SAPPHIRE bestudeert apitegromab (SRK-015) om te achterhalen hoe goed het werkt in vergelijking met een placebo. Een placebo is een stof die eruitziet als het onderzoeksmiddel maar geen actief geneesmiddel bevat.

Op dit moment zijn er goedgekeurde behandelingen beschikbaar om SMA te helpen behandelen, maar er bestaan geen behandelingen die spieratrofie specifiek bij SMA behandelen. Spieratrofie is een aandoening waarbij de spieren van mensen kleiner en zwakker zijn dan die van hun leeftijdsgenoten. Artsen willen via deze klinische onderzoeksstudie meer te weten komen over apitegromab en SMA.

Wie kan meedoen aan de SAPPHIRE-studie?

De SAPPHIRE-studie is voor mensen die:

  • tussen 2 en 21 jaar oud zijn.
  • later optredende* spinale spieratrofie (SMA) hebben.
  • momenteel Spinraza® (nusinersen) of Evrsydi® (risdiplam) innemen.

    *Later optredende SMA betekent dat u of uw kind ofwel SMA type 2 (doorgaans gediagnosticeerd vóór de leeftijd van 2 jaar) ofwel SMA type 3 (doorgaans gediagnosticeerd na de leeftijd van 3 jaar) heeft.

    Er zijn andere criteria van toepassing. Praat met uw arts om te kijken of u of uw kind kan meedoen aan deze studie.

Deelnemers jonger dan 18 jaar hebben toestemming (goedkeuring) nodig van hun ouders of voogd om aan de studie te mogen deelnemen.

Hoelang duurt de SAPPHIRE-studie?

Als u of uw kind in aanmerking komt en besluit om mee te doen aan de SAPPHIRE-studie, dan duurt deelname ongeveer 18 maanden. Deelnemen omvat het volgende:

  • screeningsperiode van maximaal 28 dagen.
  • behandelingsperiode met onderzoeksmiddel van 12 maanden, waarin deelnemers willekeurig worden toegewezen (door toeval; alsof u lootjes trekt) om ofwel het onderzoeksmiddel, apitegromab, ofwel placebo te krijgen. Gedurende de gehele SAPPHIRE-studie blijven deelnemers hun gebruikelijke dosis nusinersen of risdiplam gebruiken.
  • follow-upperiode van ongeveer 5 maanden.
Wat gebeurt er tijdens de SAPPHIRE-studie?

Tijdens de SAPPHIRE-studie wordt u of uw kind gevraagd om:

  • vragen te beantwoorden over uw gezondheid.
  • activiteiten en testen te doen.
  • een lichamelijk onderzoek en een onderzoek van het hart te laten verrichten.
  • bloed- en urinemonsters af te staan.
  • een zwangerschapstest te doen (als u een vrouw bent en zwanger kunt worden).
  • het onderzoeksmiddel of de placebo via een intranveneus infuus te laten toedienen.
  • risdiplam of nusinersen te blijven gebruiken zoals is voorgeschreven.

U of uw kind kan op elk moment de studiearts of het studiepersoneel van SAPPHIRE vragen stellen over deze klinische studie of over het onderzoeksmiddel.

Wat zijn de kosten van deelname aan de SAPPHIRE-studie?

U of uw kind ontvangen geen directe betaling voor deelname aan de SAPPHIRE-studie. U zult echter wel een vergoeding krijgen voor reiskosten of parkeerkosten gerelateerd aan uw bezoek aan het studiecentrum. Het onderzoeksmiddel of de placebo wordt u of uw kind gratis verstrekt en er zijn voor u geen kosten voor bezoeken aan de studiearts, laboratoriumonderzoek, testen of procedures die nodig zijn voor de SAPPHIRE-studie.