Estudio SAPPHIRE
El objetivo del estudio SAPPHIRE es obtener más información sobre la eficacia y la seguridad de un medicamento en investigación (o en estudio) llamado apitegromab en personas con atrofia muscular espinal (AME) de inicio tardío. En SAPPHIRE se está evaluando el apitegromab (SRK-015) para obtener más información sobre su eficacia en comparación con el placebo. Un placebo es una sustancia que tiene el mismo aspecto que el medicamento del estudio pero no contiene ningún medicamento activo.
En este momento, existen tratamientos aprobados para ayudar a tratar la AME, pero no existen tratamientos que ayuden específicamente a tratar la atrofia muscular en la AME. La atrofia muscular es una afección en la que músculos son más pequeños y débiles que los de sus semejantes. Los médicos buscan obtener más información sobre el apitegromab y la AME a través de este estudio clínico.
El estudio SAPPHIRE es para personas que:
- tienen de 2 a 21 años de edad.
- tienen atrofia muscular espinal (AME) de inicio tardío*
-
actualmente están tomando Spinraza® (nusinersen) o Evrsydi® (risdiplam).
*AME «de inicio tardío» significa que usted o su hijo/a tiene AME de tipo 2 (normalmente diagnosticada antes de los 2 años de edad) o AME de tipo 3 (normalmente diagnosticada después de los 3 años de edad).
Se aplicarán otros criterios. Hable con su médico para saber si usted o su hijo/a puede participar en este estudio clínico.
Los participantes menores de 18 años deberán obtener el permiso (consentimiento) de sus padres o tutores para participar en el estudio.
Si usted o su hijo/a cumple los requisitos y decide participar en el estudio SAPPHIRE, la participación durará unos 18 meses e incluirá lo siguiente:
- Período de selección de hasta 28 días.
- Período de tratamiento con el medicamento del estudio de 12 meses, en el que se asignará aleatoriamente a los participantes (al azar; como si se echara a suerte) a recibir el medicamento del estudio, apitegromab, o un placebo. Los participantes seguirán tomando su dosis habitual de nusinersén o risdiplam durante todo el estudio SAPPHIRE.
- Período de seguimiento de aproximadamente 5 meses.
Durante el estudio SAPPHIRE, se le pedirá a usted o a su hijo/a que haga lo siguiente:
- Responder preguntas sobre tu salud.
- Realizar actividades y pruebas.
- Someterse a una exploración física y pruebas del corazón.
- Proporcionar muestras de sangre y orina.
- Someterse a una prueba de embarazo (si es mujer y puede quedarse embarazada).
- Recibir la inyección del medicamento del estudio o placebo por vía intravenosa.
- Continuar usando nusinersén o risdiplam según lo prescrito.
Siempre puede preguntar o su hijo/a puede preguntar al médico o al personal del estudio SAPPHIRE cualquier duda sobre este estudio clínico o sobre el medicamento del estudio en cualquier momento.
Ni usted ni su hijo/a recibirán ningún pago directo por participar en el estudio SAPPHIRE. Sin embargo, se le reembolsarán los gastos de transporte o aparcamiento relacionados con la visita al centro del estudio. El medicamento del estudio o el placebo se administrarán sin coste alguno para usted o su hijo/a, y no se le cobrará ninguna visita médica, análisis clínicos, pruebas o procedimientos necesarios para el estudio SAPPHIRE.