Valuti la partecipazione allo studio SAPPHIRE.

Questo studio di ricerca clinica esaminerà un farmaco sperimentale chiamato apitegromab (SRK-015) per soggetti di età compresa tra 2 e 21 anni affetti da atrofia muscolare spinale (SMA) a esordio tardivo* che stanno attualmente assumendo Spinraza® (nusinersen) o Evrysdi® (risdiplam).

* La SMA "a esordio tardivo" significa che Lei o Suo/a figlio/a è affetto/a da SMA di tipo 2 (solitamente diagnosticata prima dei 2 anni di età) o di tipo 3 (solitamente diagnosticata dopo i 3 anni di età). Per ulteriori informazioni sui requisiti di partecipazione, faccia clic qui.

Verrà fornito un rimborso per le spese di viaggio sostenute e i partecipanti allo studio non dovranno sostenere alcuna spesa per le visite mediche dello studio, gli esami di laboratorio, i test o le procedure necessarie per lo studio SAPPHIRE.

Il farmaco sperimentale (apitegromab) non ha ricevuto l’approvazione di autorità competenti quali l’Ente statunitense preposto alla regolamentazione di alimenti e medicinali (Food and Drug Administration, FDA), l’Agenzia europea per i medicinali (European Medicines Agency, EMA) o l'Agenzia di regolamentazione dei medicinali e dei prodotti sanitari (MHRA) britannica.