Studio SAPPHIRE

Che cos'è lo studio SAPPHIRE?

Lo studio SAPPHIRE è volto ad acquisire maggiori informazioni sull'efficacia e sulla sicurezza di un farmaco sperimentale (o farmaco in studio) denominato apitegromab in soggetti affetti da atrofia muscolare spinale (SMA) a esordio tardivo. Lo studio SAPPHIRE valuta apitegromab (SRK-015) per determinarne l'efficacia rispetto al placebo. Il placebo è una sostanza di aspetto identico al farmaco in studio ma che non contiene alcun principio attivo.

Attualmente sono disponibili alcuni trattamenti approvati che aiutano a trattare la SMA, ma non esistono trattamenti approvati destinati specificamente al trattamento dell'atrofia muscolare nella SMA. L'atrofia muscolare è una condizione in cui i muscoli sono più piccoli e più deboli di quelli dei coetanei dei pazienti. Questo studio di ricerca clinica è stato progettato per consentire ai medici di scoprire di più su apitegromab e sulla SMA.

Chi può partecipare allo studio SAPPHIRE?

Lo studio SAPPHIRE è rivolto a persone che:

  • hanno dai 2 ai 21 anni;
  • sono affette da atrofia muscolare spinale (SMA) a esordio tardivo;
  • stanno attualmente assumendo Spinraza® (nusinersen) o Evrysdi® (risdiplam).

    "A esordio tardivo" significa che Lei o Suo/a figlio/a è affetto/a da SMA di tipo 2 (solitamente diagnosticata prima dei 2 anni di età) o di tipo 3 (solitamente diagnosticata dopo i 3 anni di età).

    Verranno applicati anche altri criteri. Parli con il medico per sapere se Lei o Suo/a figlio/a può partecipare a questo studio di ricerca clinica.

Per partecipare allo studio, i partecipanti di età inferiore ai 18 anni dovranno ottenere il permesso (consenso) del genitore o tutore.

Quale sarà la durata dello studio SAPPHIRE?

Se Lei o Suo/a figlio/a è idoneo/a e decide di partecipare allo studio SAPPHIRE, la partecipazione durerà circa 18 mesi e includerà:

  • Un periodo di screening di fino a 28 giorni.
  • Un periodo di trattamento con il farmaco in studio fino a 12 mesi, durante il quale i partecipanti verranno assegnati in modo casuale (come quando si lancia in aria una monetina) a ricevere il farmaco in studio apitegromab o il placebo. Durante lo studio SAPPHIRE i partecipanti continueranno ad assumere la loro dose abituale di nusinersen o risdiplam.
  • Un periodo di follow-up di circa 5 mesi.
Che cosa avverrà durante lo studio SAPPHIRE?

Durante lo studio SAPPHIRE a Lei o a Suo/a figlio/a sarà chiesto di:

  • Rispondere ad alcune domande sullo stato di salute.
  • Eseguire attività e sottoporsi a esami.
  • Sottoporsi a un esame obiettivo e a esami del cuore.
  • Fornire campioni di sangue e urine.
  • Sottoporsi a un test di gravidanza (se è una paziente potenzialmente fertile).
  • Ricevere il medicinale sperimentale o il placebo tramite iniezione endovenosa.
  • Continuare a usare nusinersen o risdiplam come prescritto.

Lei o Suo/a figlio/a può porre in qualsiasi momento al medico o al personale dello studio SAPPHIRE qualsiasi domanda su questo studio di ricerca clinica o sul farmaco in studio.

Quali sono i costi per partecipare allo studio SAPPHIRE?

A Lei o a Suo/a figlio/a non sarà corrisposto alcun compenso per la partecipazione allo studio SAPPHIRE. Tuttavia, Le saranno rimborsate le spese per il trasporto o il parcheggio sostenute per recarsi al centro di studio. Il farmaco in studio verrà fornito gratuitamente a Lei o a Suo/a figlio/a e Lei non dovrà sostenere alcuna spesa per le visite mediche dello studio, gli esami di laboratorio, i test o le procedure necessarie per lo studio SAPPHIRE.