SAPPHIRE-onderzoek

Wat is het SAPPHIRE-onderzoek?

Het doel van het SAPPHIRE-onderzoek is om meer te weten te komen over de werkzaamheid en veiligheid van een experimenteel (onderzoeks) middel genaamd apitegromab bij mensen met later optredende spinale spieratrofie (SMA). SAPPHIRE bestudeert apitegromab (SRK-015) om te achterhalen hoe goed het werkt in vergelijking met een placebo. Een placebo is een stof die eruitziet als het onderzoeksmiddel maar geen actief geneesmiddel bevat.

Op dit moment zijn er goedgekeurde behandelingen beschikbaar om SMA te helpen behandelen, maar er bestaan geen behandelingen die spieratrofie specifiek bij SMA behandelen. Spieratrofie is een aandoening waarbij de spieren van mensen kleiner en zwakker zijn dan die van hun leeftijdsgenoten. Artsen willen via dit klinische onderzoek meer te weten komen over apitegromab en SMA.

Wie kan meedoen aan het SAPPHIRE-onderzoek?

Het SAPPHIRE-onderzoek is voor mensen die:

  • tussen 2 en 21 jaart oud zijn.
  • later optredende* spinale spieratrofie (SMA) hebben.
  • momenteel Spinraza® (nusinersen) of Evrsydi® (risdiplam) innemen.

    *Later optredende SMA betekent dat u of uw kind ofwel SMA type 2 (doorgaans gediagnosticeerd vóór de leeftijd van 2 jaar) ofwel SMA type 3 (doorgaans gediagnosticeerd na de leeftijd van 3 jaar) heeft.

    Er zijn andere criteria van toepassing. Praat met uw arts om te kijken of u of uw kind kan meedoen aan dit klinische onderzoek.

Deelnemers jonger dan 18 jaar hebben toestemming (goedkeuring) nodig van hun ouders of voogd om aan het onderzoek te mogen deelnemen.

Hoelang duurt het SAPPHIRE-onderzoek?

Als u of uw kind in aanmerking komt en besluit om mee te doen aan het SAPPHIRE-onderzoek, dan duurt deelname ongeveer 18 maanden. Deelnemen omvat het volgende:

  • screeningsperiode van maximaal 28 dagen.
  • behandelingsperiode met onderzoeksmiddel van 12 maanden, waarin deelnemers willekeurig worden toegewezen (door toeval; alsof u lootjes trekt) om ofwel het onderzoeksmiddel, apitegromab, ofwel placebo te krijgen. gedurende het gehele SAPPHIRE-onderzoek blijven deelnemers hun normale dosis nusinersen of risdiplam gebruiken.
  • follow-upperiode van ongeveer 5 maanden.
Wat gebeurt er tijdens het SAPPHIRE-onderzoek?

Tijdens het SAPPHIRE-onderzoek wordt u of uw kind gevraagd om:

  • vragen te beantwoorden over uw gezondheid.
  • activiteiten en testen te doen.
  • een lichamelijk onderzoek en een onderzoek van het hart te laten verrichten.
  • bloed- en urinemonsters af te staan.
  • een zwangerschapstest te doen (als u een vrouw bent en zwanger kunt worden).
  • het onderzoeksmiddel of de placebo via een intranveneus infuus te laten toedienen.
  • nusinersen of risdiplam te blijven gebruiken zoals is voorgeschreven.

U of uw kind kan op elk moment de onderzoeksarts of het onderzoekspersoneel van SAPPHIRE vragen stellen over dit klinische onderzoek of over het onderzoeksmiddel.

Wat zijn de kosten van deelname aan het SAPPHIRE-onderzoek?

U of uw kind ontvangen geen directe betaling voor deelname aan het SAPPHIRE-onderzoek. U zult echter wel een vergoeding krijgen voor reiskosten of parkeerkosten gerelateerd aan uw bezoek aan het onderzoekscentrum. Het onderzoeksmiddel of de placebo wordt u of uw kind gratis verstrekt en er zijn voor u geen kosten voor bezoeken aan de onderzoeksarts, laboratoriumonderzoek, testen of procedures die nodig zijn voor het SAPPHIRE-onderzoek.