Badanie SAPPHIRE

Na czym polega badanie SAPPHIRE?

Celem badania SAPPHIRE jest uzyskanie bardziej szczegółowych informacji na temat skuteczności i bezpieczeństwa stosowania leku eksperymentalnego (lub badanego leku) o nazwie apitegromab u osób z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) o późniejszym początku. W badaniu SAPPHIRE analizowany jest lek apitegromab (SRK-015), aby dowiedzieć się, jak skutecznie działa w porównaniu z placebo. Placebo to substancja, która wygląda jak badany lek, ale nie zawiera aktywnego leku.

Obecnie dostępne są zatwierdzone terapie pomocne w leczeniu SMA, lecz nie istnieją żadne leki, które pomagają konkretnie w zaniku mięśni w przebiegu SMA. Zanik mięśni to stan, w którym mięśnie stają się mniejsze i słabsze niż mięśnie u rówieśników danej osoby. Dzięki temu klinicznemu badaniu naukowemu lekarze próbują uzyskać więcej informacji na temat apitegromabu i SMA.

Kto może wziąć udział w badaniu SAPPHIRE?

Badanie SAPPHIRE jest dla osób spełniających poniższe warunki:

  • wiek od 2 do 21 lat,
  • rozpoznanie rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) o późniejszym początku,
  • aktualne przyjmowanie leku Spinraza® (nusinersen) lub Evrsydi® (rysdyplam).

    *SMA „o późniejszym początku” oznacza że Pan/Pani lub Pana/Pani dziecko cierpi na SMA typu 2 (zwykle rozpoznawany przed ukończeniem 2. roku życia) lub SMA typu 3 (zwykle rozpoznawany po ukończeniu 3 lat).

    Obowiązywać będą także inne kryteria. Aby sprawdzić, czy Pan/Pani lub Pana/Pani dziecko kwalifikuje się do udziału w tym klinicznym badaniu naukowym, należy porozmawiać z lekarzem.

Uczestnicy w wieku poniżej 18 lat będą musieli uzyskać pozwolenie (zgodę) od swojego rodzica lub opiekuna na udział w badaniu.

Jak długo potrwa udział w badaniu SAPPHIRE?

Jeśli Pan/Pani lub Pana/Pani dziecko zakwalifikuje się i zdecyduje się na udział w badaniu SAPPHIRE, udział potrwa około 18 miesięcy i będzie obejmował:

  • Okres przesiewowy wynoszący maksymalnie 28 dni.
  • Okres leczenia badanym lekiem wynoszący maksymalnie 12 miesięcy, w którym uczestnicy zostaną losowo przypisani (przypadkowo, podobnie do rzutu monetą) do otrzymywania badanego leku, apitegromabu albo placebo. Uczestnicy będą kontynuowali przyjmowanie swojej zwykłej dawki nusinersenu lub rysdyplamu przez cały okres trwania badania SAPPHIRE.
  • Okres obserwacji wynoszący około 5 miesięcy.
Jaki będzie przebieg badania SAPPHIRE?

Podczas badania SAPPHIRE Pan/Pani lub Pana/Pani dziecko będzie proszony(-a)(-e) o:

  • udzielenie odpowiedzi na pytania na temat swojego stanu zdrowia,
  • wykonywanie czynności i testów,
  • poddanie się badaniu przedmiotowemu oraz badaniom serca,
  • oddanie próbek krwi i moczu,
  • wykonanie testu ciążowego (w przypadku kobiet, które mogą zajść w ciążę),
  • dożylne przyjęcie wstrzyknięcia badanego leku lub placebo,
  • kontynuowanie stosowania nusinersenu lub rysdyplamu, zgodnie z zaleceniami.

Wszelkie pytania na temat tego klinicznego badania naukowego lub badanego leku można w dowolnym czasie zadać lekarzowi prowadzącemu badanie lub personelowi badania SAPPHIRE.

Jakie są koszty udziału w badaniu SAPPHIRE?

Za udział w badaniu SAPPHIRE nie otrzyma Pan/Pani ani Pana/Pani dziecko żadnego wynagrodzenia. Niemniej jednak otrzyma Pan/Pani zwrot kosztów transportu lub opłat parkingowych związanych z dojazdem na wizyty do ośrodka badawczego. Badany lek lub placebo będzie zapewniany Panu/Pani lub Pana/Pani dziecku bezpłatnie i nie będzie Pan/Pani ponosić żadnych opłat za wizyty u lekarza prowadzącego badanie, badania laboratoryjne, testy lub procedury potrzebne do badania SAPPHIRE.